Witamy w serwisie
 ALEXA

Artykuły
www.leukemia.prv.pl
0609 022 286
jjanos@poczta.onet.pl

Witamy w dziale artykuły. 
Zamieszczamy tutaj publikacje na tematy hematologiczne i onkologiczne

Pierwsza w Polsce terapia genowa białaczki



Warszawa (PAP) ? W Klinice Onkologii i Hematologii Dziecięcej AM we Wrocławiu podjęto pierwszą w Polsce terapię genową dziecka cierpiącego na ostrą białaczkę szpikową oporną na konwencjonalną chemioterapię. 

Klinika Onkologii i Hematologii Dziecięcej Akademii Medycznej we Wrocławiu rozpoczęła w piątek podawanie jednemu ze swych pacjentów tzw. antysensownego ? komplementarnego fragmentu DNA genu Bcl2. Ta niestandardowa terapia genowa ma sprawić, że komórki nowotworowe ostrej białaczki szpikowej, na którą cierpi mały pacjent, będą żyły krócej (z natury jako nowotworowe są nieśmiertelne). 

Lekarzom z Akademii Medycznej we Wrocławiu zależy na tym, by komórki te uwrażliwić na działanie chemioterapii, na którą są w pełni oporne. Zastosowana po raz pierwszy w Polsce terapia genowa ma zatem sprawić, by w wyniku później podjętej konwencjonalnej chemioterapii udało się uzyskać remisję białaczki. Pozwoli to przygotować pacjenta do przeszczepu szpiku kostnego. 

Terapie genowe należą do terapii eksperymentalnych ? ich próby podejmuje się w przypadku, gdy konwencjonalne leczenie (chemio- czy radioterapia) są w pełni nieskuteczne. 

Jak poinformowała PAP prof. Alicja Chybicka, kierująca terapią w ośrodku wrocławskim, białaczka szpikową, której terapię genową podjął kierowany przez nią zespół, była w pełni oporna na wszystkie leki cytostatyczne (hamujące rozwój raka). Pacjent był zatem skierowany do terapii paliatywnej w hospicjum. 

Zastosowane przez zespół prof. Chybickiej podejście terapeutyczne należy do tzw. terapii genowych hamujących. Poprzez podawanie pacjentowi fragmentów kwasów nukleinowych (RNA lub DNA) uzyskuje się efekt osłabienia aktywności jego własnych nieprawidłowo działających genów. 

Gen Bcl2 kontroluje podziały komórek ? w komórkach nowotworowych jego nadmierna lub wadliwa aktywność sprawia, że dzielą się one bez końca ? są zatem nieśmiertelne. Gdy wprowadzi się do krwioobiegu pacjenta, a za tym i do jego białych krwinek fragment kwasu nukleinowego, który będzie się ?przyklejał" do produktu genu Bcl2 (czyli tzw. komplementarny antysens), to taki produkt nie będzie już w stanie funkcjonować. Gen ten przestanie wywierać swe działanie na komórki i przestaną być one nieśmiertelne. 

Terapie genowe raka podejmuje się, gdyż przyczyną większości nowotworów są defekty genetyczne (mutacje), które zachodzą w DNA komórek. W wyniku tych zmian, komórki tracą wiele ze swych właściwości charakterystycznych dla tkanki, z której pochodzą i stają się nieśmiertelne. Ten swoisty ?bunt komórki" prowadzi do tego, że wyrywa się ona spod kontroli organizmu i zaczyna namnażać się w niekontrolowany sposób. Rozwijający się w ten sposób nowotwór staje się czymś w rodzaju pasożyta. 

Jednak, w przeciwieństwie do wirusów, bakterii czy innych obcych patogenów i pasożytów, nowotwór nie jest rozpoznawany przez układ odpornościowy pacjenta jako obcy ? gdyż pochodzi z własnych jego tkanek. Mimo że zagraża organizmowi, nie jest przez niego zwalczany. 

Do dziś eksperymentalnie zastosowano, niestety z dość miernym skutkiem, wiele wariantów terapii genowych zarówno nowotworów, jak i chorób dziedzicznych czy genetycznie uwarunkowanych (np. cukrzycy typu 1). Terapie takie mogą polegać bądź to na zastąpieniu nieprawidłowego genu przez jego ?zdrowy" ? niezmutowany odpowiednik, bądź na wszczepieniu do chorych komórek genów, których im brakuje. 

W leczeniu nowotworów najczęściej proponuje się zastosowanie hamowania aktywności niektórych genów przez wprowadzenie do komórek antysensownych cząsteczek kwasów nukleinowych lub tzw. immunoterapię genową. W tym ostatnim przypadku do komórek układu odpornościowego (immunologicznego) pacjenta cierpiącego na nowotwór wprowadza się geny, które mają je pobudzić do walki z nowotworem. 

Prof. Chybicka uważa, że istnieje nadzieja na wyleczenie, a zastosowanie eksperymentalnej terapii antysensowej będzie stanowiło kolejny krok w poprawie leczenia nowotworów dziecięcych. W przypadku podejmowanej dzisiaj terapii ostrej białaczki szpikowej, lekarze planują podawać antysensy w formie ciągłych wlewów dożylnych przez 10 dni. (PAP) mak/ mor/ raf/

Jesli masz coś do powiedzenia na ten temat wpisz się poniżej